TML n. 8 / 2025 Palopegteriparatide per l'ipoparatiroidismo

La palopegteriparatide (Yorvipath - Ascendis; autorizzato dall’Ema il 6 marzo 2025; non ancora disponibile in commercio in Italia), un analogo dell'ormone paratiroideo (PTH) 1-34, è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento dell'ipoparatiroidismo negli adulti. L'analogo dell'ormone paratiroideo teriparatide (Forsteo - Eli Lilly e altri; disponibile anche come medicinale equivalente), approvato per il trattamento dell'osteoporosi in postmenopausa, è stato utilizzato off-label per il trattamento dell'ipoparatiroidismo. (1)


TRATTAMENTO STANDARD – L'ipoparatiroidismo può causare ipocalcemia e iperfosfatemia persistenti. Il trattamento standard dell'ipocalcemia causata dall'ipoparatiroidismo è costituito da calcio orale e vitamina D attiva, ma tale trattamento non ripristina i livelli di PTH e dosi elevate possono causare ipercalciuria. In piccoli studi condotti su pazienti affetti da ipoparatiroidismo, l'uso off-label della teriparatide ha dimostrato di mantenere livelli normali di calcio con un tasso inferiore di ipercalciuria rispetto all'uso di calcio e vitamina D. (2)


MECCANISMO D'AZIONE – La palopegteriparatide è profarmaco pegilato della teriparatide, che contiene i primi 34 aminoacidi del PTH umano. Il PTH mantiene l'omeostasi del calcio e del fosfato extracellulare aumentando il calcio sierico e diminuendo i livelli di fosfato sierico.