TML n. 9 / 2023 UN PRODOTTO A BASE DI FATTORE VIII A DURATA D’AZIONE PIÙ LUNGA PER L’EMOFILIA A

La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Altuviiio (Sanofi negli USA; non disponibile in commercio in Italia), un concentrato di fattore VIII ricombinante indipendente dal fattore di von Willebrand (VWF), per la profilassi di routine, il trattamento al bisogno per controllare gli episodi emorragici e la gestione perioperatoria delle emorragie nei bambini e negli adulti affetti da emofilia A. Secondo la casa farmaceutica produttrice, Altuviiio, in precedenza chiamato efanesoctocog alfa, fornisce livelli di fattore VIII normali o quasi normali per la maggior parte della settimana con una somministrazione endovenosa una volta alla settimana.

PRODOTTI A BASE DI FATTORE VIII – L’interazione tra il fattore VIII e il VWF impone un limite massimo di circa 18 ore all’emivita dei prodotti sostitutivi del fattore VIII attualmente disponibili, che sono tutti somministrati per via endovenosa e richiedono almeno due somministrazioni settimanali per raggiungere livelli di fattore VIII quasi normali fino a 24 ore dopo ciascuna dose e per mantenere un’attività del fattore VIII sufficiente a prevenire la maggior parte degli episodi emorragici. Altuviiio è costituito da una singola proteina di fattore VIII ricombinante che disaccoppia il fattore VIII ricombinante dal VWF endogeno e da 3 componenti aggiuntivi che ne prolungano l’emivita, impedendone la clearance o la degradazione. Ha un’emivita 3-4 volte superiore a quella degli altri prodotti sostitutivi del fattore VIII disponibili (vedi Tabella 1).1